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Melissa

Puglia, Aiutiamo Melissa a sperare nel futuro

da Elvira Zammarano

Per la piccola Melissa di appena 9 mesi, affetta dalla Sma 1, si sta mobilitando l’intero Paese. I suoi genitori, Rossana Messa e Pasquale Nigri, rispettivamente di Monopoli e Fasano, hanno lanciato una raccolta fondi e aperto una pagina Fb, dedicata alla loro bambina.

La Sma di tipo 1, è la forma più severa tra le atrofie muscolari spinali, chiamata anche malattia di Werdnig-Hoffmann. Si manifesta precocemente e con sintomi inequivocabili: i piccoli non sono in grado di sedere senza un sostegno, non sollevano la testa, hanno una riduzione della forza e della ipotonia muscolare, il loro pianto è debole, come deboli sono gambe e braccia, hanno anche difficoltà a deglutire la loro stessa saliva, ad alimentarsi e hanno una maggiore predisposizione alle infezioni delle vie respiratorie. La maggior parte di loro muore entro i due anni di età. Tuttavia, questi bambini, se supportati da un’adeguata assistenza respiratoria e nutrizionale, pur permanendo nella loro gravissima disabilità, possono sperare in una lunga e dignitosa esistenza.

Il destino di Melissa, dunque, sembra essere inevitabilmente segnato dalla malattia degenerativa, rara e perlopiù infausta, ma che potrebbe avere un esito diverso se solo la bimba potesse accedere ad una cura sperimentale a base di Zolgensma, un farmaco dai costi lunari – siamo nell’ordine dei 2,1 milioni di dollari.

La terapia sperimentale, che è gratuita per i bambini entro i 6 mesi di vita, è stata interdetta a Melissa per soli 28 giorni, “Troppo tardi – racconta mamma Rossana – perché Melissa, all’epoca della diagnosi fatta  all’ospedaletto Giovanni XXIII di Bari,  aveva 7 mesi ed era già fuori dalla sperimentazione gratuita”.

La bambina, attualmente, è ricoverata presso il Gemelli di Roma, “Il medico che la sta seguendo, il professor Eugenio Mercuri – spiega la mamma – ci ha detto che avrebbe valutato se fare richiesta per Melissa del Zolgensma, attraverso una procedura off label ( ovvero in deroga ai limiti attualmente imposti dall’l’Agenzia italiana del farmaco), ma perché Melissa ce la possa fare, ne ha bisogno subito, adesso, perché il farmaco non può essere assunto dopo il secondo anno di età, ed è più efficace se iniettato subito”.

Grande attenzione anche da parte del presidente della Regione Puglia, Michele Emiliano, “Da quello che conosco – dice – il farmaco che Melissa sta assumendo, Spinraza, è una risposta terapeutica importante per i bambini con la Sma e, sono sicuro, che contribuisca al suo benessere. Ritengo importante, in queste situazioni, l’affidamento dei genitori agli specialisti”, perché insieme a loro, “potranno identificare le diverse strategie terapeutiche, le diverse possibilità di cura, le difficoltà, i pericoli, le motivazioni di alcune scelte di intervento” e “trovare una sorta di bilanciamento tra i giustissimi desideri genitoriali e le risposte della scienza e i suoi protocolli, compresa la terapia genica (Zolgensma). Io personalmente e la Regione Puglia – ribadisce il presidente Emiliano – ci sentiamo parte di questa alleanza terapeutica e siamo pronti a supportarla con le modalità che, insieme, riterrete opportune”.

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